- NMPA批准泽卢克布仑钠与常规治疗药物联合治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者
- 泽卢克布仑钠是全球首个且唯一可通过皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，用于全身型重症肌无力治疗[1]
- 该批准基于关键性III期RAISE研究结果，[1]该研究显示，与安慰剂相比，泽卢克布仑钠治疗显著改善了全身型重症肌无力相关的临床疗效指标
- 与已于2025年3月在中国获批的罗泽利昔珠单抗共同构成优时比的全身型重症肌无力产品组合。两者作用机制各异，为患者提供多样化的治疗选择[2]
上海2025年10月11日 /美通社/ -- 10月11日，全球生物制药公司优时比（UCB）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可®）上市许可，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，用于治疗抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者。[1]作为一款具备双重抑制作用机制的创新药物，它能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损伤。[1]患者在家中仅需5–8秒即可完成皮下注射，不仅减少了往返医院的负担，也帮助他们在疾病管理中获得更大的便利性与独立性。[1]
未竟之需：聚焦中国全身型重症肌无力患者的治疗挑战
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，主要表现为神经肌肉接头（NMJ）功能障碍。[3],[4],[5]据弗若斯特沙利文2025年报告，全球约有120万名全身型重症肌无力患者，其中约22万在中国。全身型重症肌无力的常见致病抗体主要包括乙酰胆碱受体（AChR）抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体。其中，AChR抗体最为常见，约80~90%的患者可检测到该抗体。[6]
在AChR抗体阳性的患者体内，异常抗体会激活免疫系统的补体反应，最终在神经与肌肉的连接处形成"攻膜复合物"(Membrane Attack Complex, 简称MAC)，破坏神经肌肉接头，导致肌肉无力及信号传递受损。[5],[7]阻止这一复合物的形成，可减轻损伤，帮助神经维持信号传导，保护肌肉功能。[7]
全身型重症肌无力的症状通常不可预测[8]，且容易反复波动，给长期管理带来挑战。现有传统治疗手段存在局限，包括药物副作用较大、疗效维持不稳定以及可及性受限，使患者在疾病管理中面临持续困难。
"重症肌无力是一种需要长期管理的慢性自身免疫性疾病，其临床表现常呈阶段性波动，部分患者在传统治疗下难以实现持久缓解和功能稳定，严重影响生活质量。临床迫切需要更加安全、有效且便捷的创新药物，为患者提供长期稳定的治疗支持。" 复旦大学附属华山医院副院长，神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授说。
两种靶向治疗方案 满足患者多样化需求
泽卢克布仑钠的批准基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293），研究成果发表于2023年5月《柳叶刀•神经学》。[1]研究显示，在AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者中，该药物显著改善了MG-ADL*和QMG*评分，与安慰剂相比差异具有统计学意义，且安全性良好。[1]试验结果显示，患者在用药后一周内即可出现呼吸、吞咽、说话等功能的显著改善，长期治疗可带来平稳持久的疗效，并减少对静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换（PE）的依赖。[1]
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经肌病学组委员笪宇威教授表示，"泽卢克布仑钠的出现，为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破。作为全球首个可在家中自行皮下注射的C5抑制剂，它不仅赋予患者灵活的用药方式，更帮助他们在更好掌控病情的同时，重拾生活的信心。研究显示，该药不仅能在一周内快速改善症状，还能在长期治疗中保持疗效平稳和生活质量持续提升。这种既快速又持久的治疗体验，对患者而言意义非凡。"
此次获批使优时比在中国同时提供泽卢克布仑钠和罗泽利昔珠单抗两款创新药物，成为全球唯一可同时覆盖两种靶向治疗方案的生物制药公司，为全身型重症肌无力患者带来更丰富、针对不同医疗需求的疾病管理选择。
优时比中国总经理马雅君表示："随着泽卢克布仑钠的获批，优时比治疗重症肌无力的两大创新靶向治疗方案均可惠及中国患者，让我们倍感欣慰。我们时常听患者说起，他们期待能更好地控制病情，不用再时刻担心突发的病情变化甚至危重状态，能像糖尿病患者一样实现居家用药自我管理。泽卢克布仑钠便是为此而来，特别是居家护理上独具特色，患者可按需在家进行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰岛素。希望有了更多的治疗选择，患者能够向着自己期望的生活更进一步。"
本品接受附加监测，以便快速识别新的安全性信息。医疗专业人员应报告任何疑似不良反应。
关于泽卢克布仑钠
泽卢克布仑钠是一种每日一次皮下给药、自行给药的补体成分5（C5）肽类抑制剂。作为全身型重症肌无力唯一可自行给药的靶向C5抑制剂疗法，泽卢克布仑钠可通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。[1]
关于全身型重症肌无力（全身型重症肌无力）
全身型重症肌无力是一种罕见自身免疫性疾病，全球患病率为每百万人100-350例。[4]患者可出现复视、眼睑下垂、吞咽/咀嚼/言语困难及危及生命的呼吸肌无力等症状。致病性自身抗体通过靶向突触后膜特定蛋白破坏神经肌肉接头突触传递。全身型重症肌无力可发生于任何种族、性别或年龄人群。[3],[9]
关于RAISE研究
RAISE研究（NCT04115293）是一项多中心、III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认泽卢克布仑钠在抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力成人患者中的疗效、安全性和耐受性。[1]主要终点为第12周重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化。[1]次要终点包括定量重症肌无力量表（QMG）、重症肌无力复合量表（MGC）及修订版重症肌无力生活质量15项量表（MG-QoL15r）评分变化、首次挽救治疗时间、第12周达到最小症状表达（MG-ADL≤1分且未接受挽救治疗）的患者比例等。安全性通过治疗期不良事件（TEAEs）发生率评估。[1]完成RAISE研究的患者可进入开放标签扩展研究RAISE-XT（NCT04225871）。详情见https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04115293。
* MG-ADL（重症肌无力日常生活量表）是用于评估重症肌无力（MG）患者症状对日常生活影响的标准化工具，评分越高表明症状越严重，0或1分为理想控制状态。
* QMG评分是重症肌无力（MG）临床评估的核心量表，全称为重症肌无力定量评分体系（Quantitative Myasthenia Gravis Score），通过13项标准化测试对患者骨骼肌功能进行客观量化评估，总分为39分，分值越高表明肌无力症状越严重。
CN-ZL-2500002
本文稿内容旨在传递科学前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。若您有任何药物或疾病诊疗问题，请咨询医疗卫生专业人士。
参考数据：
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- https://www.nmpa.gov.cn/datasearch/search-info.html?nmpa=aWQ9NjUwMWJkZGVjMzllNGFlMTJhMjY1MTM3MzY5MjZhOTYmaXRlbUlkPWZmODA4MDgxODNjYWQ3NTAwMTg0MDg4NjY1NzExODAw
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke. 2022. Myasthenia Gravis Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/myasthenia-gravis-fact-sheet. Accessed December 2023.
- Punga AR, et al. Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders. Lancet Neurol. 2022;21(2):176-88.
- Howard JF Jr. Myasthenia gravis: The role of complement at the neuromuscular junction. Ann N Y Acad Sci. 2018;1412(1):113‒28.
- 中华医学会神经病学分会重症肌无力学组.《重症肌无力诊治中国专家共识（2020）》. 中华神经科杂志, 2020, 53(11): 852-861.
- Mantegazza R, et al. Complement inhibition for the treatment of myasthenia gravis. Immunotargets Ther. 2020;9:317–31.
- Phillips WD, Vincent A. Pathogenesis of myasthenia gravis: Update on disease types, models, and mechanisms. F1000Res. 2016;5:F1000 Faculty Rev-1513.
- Myasthenia Gravis Foundation of America. MG Quick Facts. https://myasthenia.org/MG-Education/MG-Quick-Facts. Accessed December 2023.
- Bril V, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94.
