옥타파마, 희귀 출혈 장애 환자들의 삶을 개선하기 위한 동사의 지속적인 헌신을 ISTH 202에서 쇼케이스

  • 옥타파마는 곧 있을 ISTH 2024 콩그레스에서 윌레이트®와 뉴위크®에 대한 새로운 임상 및 과학 연구 결과를 발표
  • 새로운 데이터와 임상 연구 개발 결과를 7개의 구두 프리젠테이션, 2개의 포스터와 2개의 지원 심포지엄에서 쇼케이스

라헨, 스위스, 2024년 6월 11일 /PRNewswire/ -- 옥타파마(Octapharma)의 혈액 포트폴리오 중에서 가장 최근에 개발된 제품들이 2024년 6월 22일부터 26일까지 태국 방콕에서 열리는 제32차 국제 혈전증 및 지혈 학회(ISTH) 콩그레스에서 발표된다. 본 데이터는 이 주요 국제 회의에서 열릴 7개의 구두 프리젠테이션, 2개의 포스터와 2개의 지원 심포지엄에서 공개된다. 옥타파마는 ISTH 2024년 콩그레스의 자랑스러운 실버 서포터이다. 또한 옥타파마는 중환자와 응급 환자들의 급성 출혈과 응고 처치를 위해 제공하는 현대적인 솔루션들을 발표한다.

A형 혈우병과 폰빌레브란트병(VWD)과 같은 출혈 장애는 반복적이고 장기적인 출혈의 위험을 안고 있으며, 생명을 위협할 뿐만 아니라 환자의 삶의 질과 정신 건강에도 큰 장해를 줄 수 있다.

ISTH 2024에서 열릴 프리젠테이션들은 환자 치료를 개선하고 충족되지 않은 임상 니즈를 해결하겠다는 옥타파마의 장기적인 의지를 반영한다.

옥타파마 이사회 멤버인 올라프 월터(Olaf Walter)는 "옥타파마는 ISTH 2024에서 혈액과 중증 치료제 포트폴리오 전반에 걸친 최신 연구 결과와 개발 내용을 발표하게 되어 기쁘다"면서 "출혈과 응고 장애 환자는 일상적인 치료와 출혈 처치에서 많은 문제에 계속 직면하고 있다. 우리 옥타파마는 환자들의 삶을 개선하기 위한 최전방의 연구에 전념하고 있다"고 말했다. 

구두 프리젠테이션

프로필락시스 예방이 중증 A형 혈우병의 치료 표준이지만 VWD에서는 아직 잘 활용되지 않고 있다. VWD 프로필락시스 예방의 가장 큰 연구 프로젝트인 WIL-31은 VWD 환자들의 혈장에서 추출한 폰빌레브란트 인자/8번 인자 농축액(윌레이트(wilate®))을 사용하여 프로필락시스 예방의 안전성과 효능을 입증했다. 수석 조사관 로버트 F. 시도니오 주니어 (Robert F. Sidonio Jr.) 박사는 VWD 유형과 연령 그룹에 따른 출혈 부위의 차이를 탐구하는 본 연구의 하위 분석 데이터를 발표할 예정이다.  본 분석 모집단에 포함된 22명의 VWD 3 형 환자들의 모든 연령대가 프로필락시스 예방을 잘 견뎌냈다.

모티베이트(MOTIVATE)는 A형 혈우병 환자들을 억제제를 통해 관리하는 방법을 평가하며 옥타파마의 자금 지원을 통해 지원되는 조사자 주도의 지속적인 국제적 연구이다. 이 연구의 조정 조사자 중 한 명인 카르멘 에스쿠리올라-에팅스하우젠(Carmen Escuriola-Ettingshausen) 박사가 본 연구의 중간 분석 결과를 발표할 예정이다.

혈우병성 관절병증은 A형 혈우병의 심각한 합병증이며, 장기적인 영향을 최소화하기 위해서는 조기 진단이 중요하다. 개념 증명 연구에서 순환하는 여러 개의 작은 비코딩 마이크로RNA의 시그니처가 식별되었으며, 이는 혈우병성 관절병증을 진단하는 바이오마커로 사용될 수도 있다. 향후 연구에서는 프루브(PROVE) 임상 시험의 부속 연구에서 이 질환의 초기 단계와 관련된 마이크로RNA를 조사할 예정이다.

A형 혈우병 환자에서 미세혈관 내피 기능의 변화가 관찰되었다. 실제로 A형 혈우병 환자 내피 세포의 관 형성 기능, 마이그레이션과 투과 기능의 손상이 관찰되었다. 뉴위크(Nuwiq®)가 내피 세포 표면에 결합하여 그 기능을 개선할 수 있음을 보여주는 새로운 데이터가 발표될 예정이다.

8번 인자(FVII)는 혈관 손상 후 혈소판과 물리적으로 상호 작용하여 효율적인 혈액의 응고를 효율적으로 만들어 준다. 서로 다른 FVIII 변형 제품들은 혈소판 결합과 다운스트림 신호 전달에 영향을 미칠 수도 있다. 뉴위크®가 비교 가능 제품들에 비해 상당히 높은 혈소판 결합을 보여주며, 이러한 혈소판 결합의 차이가 A형 혈우병 치료에서 서로 다른 rFVIII 제품들의 효능에 영향을 미칠 수도 있음을 보여주는 데이터가 발표된다.

구두 프리젠테이션 일정은 다음과 같다.

6월 23일 일요일

  • OC 27.5: 재조합 8번 인자 농축액의 혈소판에 대한 차등 결합이 혈소판 응고 기능에 미치는 영향.
    발표 저자: 비올라 보겔(Viola Vogel). 15:45–16:00 ICT, 210 호실 A-D

6월 24 일 월요일

  • OC 35.1: 8번 인자는 혈관 형성과 혈관 안정성을 자극하기 위해 세포외 기질 단백질을 조절한다.
    발표 저자: 알레시아 쿠치(Alessia Cucci). 9:30–9:45 ICT,110호실 A-C
  • OC 36.4: miRNA 발현 프로파일은 A형 혈우병 환자 관절 및 뼈 건강의 잠재적인 바이오마커.
    발표 저자: 예심 다르가우드(Yesim Dargaud). 10:15–10:30 ICT, 111 호실 A-C
  • OC 36.5: 8번 인자는 혈관 형성을 조절하며 내피 장벽의 안정을 촉진.
    발표 저자: 안토니오 폴렌지(Antonia Follenzi). 10:30–10:45 ICT, 111 호실 A-C

6월 25일 화요일

  • OC 63.4: 혈장 추출 폰빌레브란트 인자/8번 인자 농축액을 사용하여 프로필락시스 예방법을 적용한 폰빌레브란트 질병 환자의 출혈 부위 – WIL-31 연구 데이터 하위 분석.
    발표 저자: 로버트 F시도니오 주니어. 15:30–15:45 ICT, B3 볼룸
  • OC 61.4: 억제제를 통한 A형 혈우병 환자의 면역 내성 유도(ITI) 전략 – 모티베이트 연구의 중간 분석.
    발표 저자: 카르멘 에스쿠리올라 에팅스하우젠. 15:45–16:00 ICT, B1 볼룸

6월 26일 수요일

  • OC 73.5: 3형 폰빌레브란트 질환 환자 혈장 추출 폰빌레브란트 인자/8번 인자 농축액을 통한 프로필락시스 예방법의 효능과 안전성 – WIL-31 연구의 데이터 하위 분석.
    발표 저자: 로버트 F 시도니오 주니어. 11:15–11:30 ICT, B4 볼룸

포스터 프리젠테이션 

포스터 프리젠테이션 일정은 다음과 같다.

6월 23일 일요일

  • PB 0251 - 중증 A형 혈우병 환자의 시목토코그 알파(simoctocog alfa)와 에파네속토코그 알파(efanesoctocog alfa)의 프로필락시스 예방 효능의 간접 비교와 미국 내 비용.
    발표 저자: 크레그 M. 케슬러(Craig M. Kessler). 13:45–14:45 ICT, 전시홀

6월 25일 화요일

  • PB 1102 – 8번 응고 인자와 폰빌레브란트 인자 조각의 공유 결합 복합체는 동물 실험에서 안정성과 반감기 증가와 그 기능 유지를 시현.
    발표 저자: 바바라 솔레스카-위툴스카(Barbara Solecka-Witulska). 13:45–14:45 ICT, 전시홀

지원 심포지엄 

콩그레스에서 열리는 두 개의 지원 심포지엄에서는 새로운 임상 및 과학 데이터를 발표하며 A형 혈우병과 VWD 분야에서 새롭게 진행 중 연구에 대한 최신 정보를 제공한다. 

올해 옥타파마의 A형 혈우병 관련 심포지엄은 출혈 예방을 위해 헌신하는 최첨단 연구에 전념하고 있다. 연사들은 모티베이트 연구 중간 분석의 첫 번째 결과를 발표하고 뼈와 관절 건강을 조사하는 프루브 연구 결과를 발표한다. 이번 심포지엄에서는 A형 혈우병에서 혈소판과 내피 세포 FVIII 결합의 중요한 역할도 탐구한다.

이 심포지엄은 중증 VWD에 대한 프로필락시스 예방의 중요한 역할을 탐구한다. 발표 주제에는 프로필락시스 예방의 중요성과 프로필락시스 치료의 혜택을 받을 수 있는 환자들을 식별하는 방법이 포함된다. WIL-31 VWD 프로필락시스 예방 연구의 주요 교훈과 VWD 여성 환자의 심한 생리 출혈 관리에서 프로필락시스 예방의 중요한 역할이 발표된다. 임신 중 최적화 치료에 대해서도 논의되고 VIP와 임파워(EMPOWER) 연구가 소개된다.

두 심포지엄은 방콕에서 열리는 콩그레스 참가참자들에게 공개될 예정이며, 콩그레스에 직접 참가하지 않은 사람들을 위해 생중계될 예정이다. 두 심포지엄 모두 질문 기회가 주어진다.

옥타파마 SVP 겸 IBU 혈액 책임자 라리사 벨리안스카야(Larisa Belyanskaya )는

"WIL-31 데이터로부터 나온 새로운 정보를 발표하게 되어 기쁘다"면서 "우리는 특정 환자 그룹에 대한 프로필락시스 예방의 중요성에 대해 깊이 파고들 뿐만 아니라 폰빌레브란트 질병과 A형 혈우병 환자의 삶의 질을 향상시키는 것을 목표로 중요한 임상 및 과학적 질문에 대해 논의할 것"이라고 말했다.

뉴위크®

뉴위크®(시목토코그 알파)는 4세대 재조합 8번 인자(rFVIII) 단백질로, 화학적 변형이나 다른 단백질과의 융합 없이 인간 세포 라인에서 만들어 진다1. 이는 인간 또는 동물 유래 첨가물 없이 배양되며, 항원성 비인간 단백질 항원결정기가 없고 폰빌레브란트 인자에 친화도가 높다1.

뉴위크® 치료는 중증 A형 혈우병 환자들 둥 이전에 치료받았던 201명(190 명의 개인들) 1의 환자들과 이전에 치료받지 않았던 환자108 명2이 포함된 9개1 2 3 의 완료된 임상 시험에서 평가되었다. 뉴위크®는 250IU, 500IU, 1,000IU, 1,500IU, 2,000IU, 2,500IU, 3,000IU 및 4,000IU제형으로 사용할 수 있다4. 뉴위크®는 모든 연령대에서 A형 혈우병(선천성 FVIII 결핍) 환자의 출혈 치료와 프로필락시스 예방에 사용할 수 있도록 승인되었다4.

윌레이트® 

윌레이트®는 고 순도 인간 폰빌레브란트 인자/8번 인자(VWF/FVIII) 농축액으로, 생산 과정에서 두 번의 바이러스 비활성화 단계를 거친다1.

알부민이 안정제로 첨가되지 않는다5. 정제 과정을 통해 정상 혈장과 유사한 VWF와 FVIII의 비율이 1:1로 귀결된다1. 윌레이트®는 VWF 삼중항 구조와 정상 인간 혈장1과 유사한 큰 고분자량 멀티머의 함량을 포함한다1. 윌레이트®는 승인된 혈장 기증 센터에서 수집된 대규모 인간 혈장 풀에서 독점적으로 추출된다6. 윌레이트®는 500 IU 및 1000 IU 제형으로 제공된다. 윌레이트®는 폰빌레브란트 질병(VWD)에서 출혈 또는 수술 출혈의 예방 및 치료, 데스모프레신 (DDAVP) 단독으로는 효과가 없거나 표시 사항에 반할 경우, A형 혈우병 (선천성 8번 인자 결핍) 환자의 출혈 치료와 프로필락시스 예방 제제로 표시된다6.

옥타파마 

스위스 라헨에 본사를 둔 옥타파마는 인간 혈장 및 인간 세포 라인에서 인간 단백질을 개발 및 생산하는 전세계 최대의 인간 단백질 제조업체이다. 옥타파마는 거의 12,000 명에 달하는 전세계 직원을 고용하여 118개국에서 면역 치료, 혈액 및 중환자 치료의 세 가지 치료 영역에 걸친 제품들을 통해 환자 치료를 지원한다.

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 스웨덴에 7개의 R&D 사이트와 5개의 최첨단 제조 시설을 보유하고 있으며, 유럽과 미국 전역에 195개 이상의 혈장 기증 센터를 운영하고 있다.

"옥타파마 보도자료는 보건 전문가/의료 미디어를 위한 것이며 소비자 언론을 위한 것이 아니다."

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400–8.
[3] 옥타파마, 제출 데이터.
[4] 뉴위크® 제품 특징 요약
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.
[6] 윌레이트® 제품 특징 요약.

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