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ボルドー（フランス）, 2024年5月20日 /PRNewswire/ -- TreeFrog TherapeuticsはIAPRDに初参加し、前臨床試験において16週で完全な運動機能回復という良好な結果を示した同社のパーキンソン病細胞治療プログラムのデータを発表します。[1]
パーキンソン病は、世界中で1,000万人以上が罹患している進行性神経疾患 [2] であり、有病率は過去25年間で倍増しています。[3] この複雑な疾患は、脳内の特定のドーパミン産生ニューロンの変性の結果です。現在の治療法は症状の緩和のみを提供し、薬物療法は約75%の人々の症状を制御することができないため、、アンメットニーズは非常に高いです。[4] 再生医療、特に細胞療法は、失われた神経細胞を補い、最終的に機能を回復させることができるため、大きな可能性を秘めています。
「このデータをIAPRDの学術界に初めて発表できることに興奮しています。ヒト胎児中脳を用いた1990年の先駆的な研究は、細胞療法が患者に実際の臨床的利益をもたらす可能性がある [5] ことをすでに示しており、この10年間で、より標準化可能な細胞源として多能性幹細胞を用いた試験がますます多く開始されています。」とTreeFrog Therapeuticsの最高医学責任者であるJens Schroeder氏は述べています。さらに「細胞療法は、治療の選択肢がないところに機能回復の道を開く可能性を秘めています。著者らが提示しているデータは、スケーラブルなバイオリアクターにおける疾患に対する細胞治療の最初のバイオ生産に関する報告です。前臨床モデルでは、移植後16週までに完全な行動機能の回復が観察され、ドーパミン作動性ニューロンが宿主線条体に投射しているのが認められました。」と続けています。
TreeFrogが開発中の既製の治療法は、同社の独自技術であるC-Stem™を使用しており、これは、高品質の細胞治療を効率的に大量生産するという重要な課題に対処する画期的な技術です。閉鎖系は細胞の増幅と分化の両方を可能にします。このパーキンソン病プログラムは、誘導多能性幹細胞（iPSC）を用いて成熟したドーパミン作動性ニューロンを含む移植準備が整った3Dマイクロティッシュに分化させるという技術の最初の応用例です。
発表の詳細：
ガイド付きポスターツアー - PD療法 #P_03 (GPT)
日付・時間：日付：2024年5月20日 時間：15:30～16:30
[1] ファイル上のデータ。ポスター #P_03 (GPT) IAPRD 2024
[2] 統計 | パーキンソン病財団
[3] パーキンソン病（who.int）
[5] Lindvallら 1989年、Lindvallら 1990年、Freedら 1992年
最高コミュニケーション責任者（CCO）
TreeFrog Therapeutics
Rachel Mooney
Rachel.mooney@treefrog.fr
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