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「皮膚表面全体の創傷・病変治療の局所療法」
【マウントプレザント（米サウスカロライナ州）2023年8月22日PR Newswire】バイオ製剤企業Paradigm Therapeutics Inc.は22日、アミカス・セラピューティクス（Amicus Therapeutics）から、表皮水疱症（EB）の全サブタイプ用の局所全身治療薬であるSD-101の世界的権利の取得を完了したと発表しました。契約条件は明らかにされていません。
SD-101は米国食品医薬品局（FDA）から、EBの広範な治療を網羅する希少小児疾患用医薬品の指定を受けています。 希少小児疾患用指定に加え、SD-101はFDAと欧州委員会（EC）から希少疾病用医薬品の指定も受けており、FDAの画期的治療薬指定を受けた最初のEB治療薬です。
Paradigm Therapeuticsの最高経営責任者（CEO）Robert Ryan博士は、「SD-101の開発を継続し、すべてのEBサブタイプの患者向けの治療薬登録への前進を促進するために、最新データについてFDAと協議する機会に興奮しています」 「表皮水疱症患者の皮膚を衰弱させる効果に対処する新しい治療法が非常に求められています。Paradigm Therapeuticsのチームは、効果的な全身治療法がないこの疾患で、患者に新たな治療法を提供するために熱心に取り組んでいきます」と述べました。
Ryan博士はさらに、「表皮水疱症は深刻な病気です。当社は、臨床データが幅広いEB患者に対するSD-101使用の有益な効果を示しており、登録に向けた進展を強力に支援すると信じています。完了した第2相、第3相試験の結果は、SD-101が他に全身治療の選択肢がない小児と成人のEB患者の皮膚の病変と傷害に対する全身治療の製品候補であることを示しています。また、SD-101が良好な安全性を備えていることも示しています」と付け加えました。
▽表皮水疱症（EB）について
表皮水疱症は皮膚を非常に脆弱にし、多くの場合は出生時から重度の皮膚水疱や開放性創傷につながる希少で重篤な遺伝性疾患です。EB患者の全身を治療する承認された治療法はなく、多くの子供と成人が生涯にわたって影響を受けます。主な標準治療は、痛みの管理、感染を防ぐための開放性創傷の洗浄と包帯から成ります。EBは慢性疾患であり、外観を損なうことがあり、場合によっては死に至ることもあります。EBには遺伝的、症状的なバリエーションが多くありますが、すべての型に共通の症状は、時にはわずかな摩擦や外傷によって水泡や裂傷が生じる皮膚の脆弱性です。
▽SD-101について
SD-101は、すべてのEBサブタイプの患者に見られる重度の皮膚障害の治療に改善をもたらす潜在性が実証されている局所クリームです。第2相と第3相の臨床試験は、単純型EB、劣性栄養障害型（RDEB）、または接合部EBのいずれかの小児と成人を対象に実施されました。合計217人のEB患者が試験の対象でした。SD-101は、成人と生後21日の小児を対象に、3カ月間毎日、全身に局所的に塗布されました。主な結果の測定は、水疱と創傷の体表面積（BSA）被覆率の減少を含む2次測定に加えて、標的創傷閉鎖の評価でした。
▽Paradigm Therapeuticsについて
Paradigm Therapeuticsは、希少疾患の治療で重要な医療ニーズに対応する革新的な治療法の開発に注力している株式非公開の臨床段階の製薬企業です。Paradigmが重点を置いているのは表皮水疱症（EB）の治療です。表皮水疱症患者の皮膚への影響を処置する主要な治療薬である SD-101は、第2相と第3相の臨床試験を完了しました。SD-101は、すべてのEBサブタイプの患者に見られる重篤な皮膚障害の治療で改善をもたらす潜在性が実証されている局所クリームです。
▽問い合わせ先
Dr. Robert Ryan
Chief Executive Officer
rryan@paradigmtherapeutics.com
919-274-0703
www.paradigmtherapeutics.com
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