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수상자는 신경퇴행성 질환에 대한 혁신적인 과학적 발견을 인정받았다
텍사스주 포트워스, 2023년 1월 27일 /PRNewswire/ -- 레인워터 자선재단(Rainwater Charitable Foundation)은 신경퇴행성 질환 연구에 대한 최대의 독립적 기금 제공 기관 중 하나로, 신경퇴행성 질병 연구 분야에서 보여준 우수혁신 및 경력 초반의 과학자에 대한 올해의 레인워터 연례 상 수상자를 오늘 발표했다. 올해의 우수혁신상은 아이오니스(Ionis)의 C. 프랭크 베넷(C. Frank Bennett) 박사, 캘리포니아 샌디에이고 대학교(USCD)의 돈 W. 클리블랜드(Don W. Cleveland) 박사, 워싱턴 대학교의 티머시 M. 밀러(Timothy M. Miller) 박사 팀에게 수여될 예정이다. 신경퇴행성 질환 독일 센터(DZNE)의 수잔 베그만(Susanne Wegmann) 박사는 레인워터 혁신적인 경력 초반의 과학자상을 받을 예정이다. 시상식은 2023년 4월 27일 프랑스 릴에서 열리는 Eurotau 2023 컨퍼런스에서 이뤄진다.
레인워터 상 프로그램은 뇌 속 타우단백질 축적과 관련된 신경퇴행성 질환에 대한 새로운 치료법의 과학적 진보를 인정하는 의미를 가진다. 그리고 신경퇴행성 연구의 격차 인식 수준을 높이고, 타우병증 분야에 새로운 연구자들을 데려오고, 혁신적이고 효과적인 치료법을 주도할 수 있는 과학적 성과에 수상을 함으로써 과학적 발견을 촉진한다.
신경퇴행성 질병 분야의 레인워터 우수혁신상 공동 수상자는 다음과 같다.
공동 연구자 베넷(Bennett) 박사, 클리블랜드(Cleveland) 박사, 밀러(Miller) 박사: 지난 20년 넘게 루게릭병(ALS), 헌팅턴병, 알츠하이머, 타우병증을 포함하는 신경퇴행성 질병 치료를 위한 역배열 기술 발전 업적을 가지고 있다.
- 아이오니스(Ionis)의 최고 과학 책임자 베넷 박사는 역배열 기술을 지속적으로 발전시키고 아이오니스의 약물 발견 플랫폼을 확장하고 있다. 그는 지난 30년 동안 역배열 올리고뉴클레오타이드를 연구해 왔다. 베넷은 거의 20년 전부터 루게릭병(ALS) 및 척수근육위축증(SMA) 치료법 개발을 위한 역배열 기술의 잠재력을 조사하기 시작했다. 최초의 SMA 치료 약물 뉴시너센(Nusinersen)은 2016년에 FDA의 승인을 받았으며, 이후 전 세계적으로 50개 넘는 국가에서 승인받았다. 현재는 헌팅턴병 치료법을 연구 중이며, 후기 임상실험 단계에 있다. 그리고 신경질환에 대한 다른 약물 발견 및 개발을 주도하고 있다.
- UC 샌디에이고의 학과장 겸 세포 및 분자의학의 저명한 교수인 클리블랜드 박사는 타우단백질의 성질을 발견하고, 정제하고, 규정지었다. 타우단백질은 진행성 핵상마비를 포함한 수많은 신경퇴행성 질환을 정의하는 세포 내 필라멘트의 주요 구성 성분이다. 클리블랜드는 베넷과 밀러와 함께 디자이너 DNA 약물을 개발했다. 이 약물은 루게릭병(ALS), 헌팅턴병, 파킨슨병, 알츠하이머병 치료를 목표로 하는 7개 임상실험에서 연구된 인간 신경계의 유전자를 침묵시킨다.
- 연구부의장 밀러 박사와 세인트루이스에 있는 워싱턴 의과대학 교수 데이비드 클레이슨(David Clayson) 교수는 20년 넘게 루게릭병(ALS) 및 타우병증을 포함하는 신경퇴행성 질병에 대한 효과적인 치료법 발견을 돕는 선도자이다. 2007년에 밀러 박사는 루게릭병(ALS) 중개연구 프로그램을 만들었고, 신경학적 장애를 지닌 사람들의 삶을 개선하기 위해 촉망되는 임상실험을 시작했다. 클리블랜드와 베넷이 개발한 SOD1 ASO를 사용한 최근 결과에서 SOD1 ALS 진행을 더디게 만드는 극적인 효과를 보여줬다. 그의 연구실은 타우병증 치료를 위한 타우 mRNA 및 단백질 수치를 낮추는 역배열 약물인 BIIB080/IONIS-MAPTRx 초기 개발 단계를 이끌었다.
클리블랜드 박사는 다음과 같이 말했다. "이 상을 받게 되어 영광이며, 다음 세대의 노력을 촉진하기 위한 이 연구 자금을 활용할 날이 기대됩니다. 레인워터 상금은 새로운 뉴런을 성장시키고 타우를 만성적으로 억제시키는 전략 개발을 계속해서 도와줄 것입니다."
레인워터 혁신적인 경력 초반의 과학자상:
- DZNE 연구그룹 리더 베그만 박사는 질병이 있는 뇌에서 타우의 일반적인 기능 및 오기능을 발견하기 위해 다양한 실험 모델 및 방법론을 활용하여 신경퇴행성 질병에서 타우 단백질의 행동양식을 연구하고 있다. 그녀는 사후 인간의 뇌 조직에 대한 생화학적, 생물 물리학적, 세포학적 결과를 검증함으로써, 시험관에서 인간으로라는 어려운 번역적 도약을 마스터할 방법을 찾는다. 베그만의 어려운 문제를 해결하는 것에 대한 통상적인 관심은 그녀가 공학 학위를 받도록 이끌었고, 후에는 생물 물리학 및 타우 뇌 병리학까지 확장되었다. 현재 베그만 및 베그만의 연구진은 타우의 새로운 상호작용을 식별하고 알츠하이머병 및 타우병증에서 타우상(tau phase) 분리 역할을 알아내는 데 주력하고 있다.
베그만 박사는 다음과 같이 말했다. "정말 영광입니다! 상금을 가지고 완전히 밝혀지지 않은 타우 단백질이 다양한 방식으로 독성 효과를 나타내는 방법에 대한 제 연구를 더욱 추진할 수 있게 되었습니다. 아직 우리는 이 단백질의 실질적인 기능을 파악하지 못했지만, 질병 연구에 도움이 되도록 기초 생물학에 대한 우리 지식을 넓히고자 노력할 것입니다."
클리블랜드 박사, 베넷 박사, 밀러 박사, 베그만 박사는 발간된 연구 논문 및 동료 심사 연구를 기반으로 레인워터 우수혁신상($400,000) 및 경력 초반의 과학자상($200,000) 후보로 지명되었다. 해당 연구들은 신경퇴행성 질병 연구에 막대한 공헌을 했다. 이들은 연구의 질과 타우병증에 대한 적용 가능성, 리더십, 조언자 역할, 과학계 내부의 긍정적인 영향을 바탕으로 선정되었다.
레인워터 자선재단 이사 토드 레인워터(Todd Rainwater)는 다음과 같이 말했다. "레인워터상 올해의 수상자들에 대해 더할 나위 없이 기쁩니다. 약물 발견 노력을 발전시키는 공동 연구 과학자 그룹에 우수혁신상을 수여하는 것은 팀 과학 연구의 중요성을 인지한다는 의미입니다. 올해의 경력 초기의 과학자상 수상자로 선정된 베그만 박사를 통해 유럽 및 전 세계에서 일어나는 흥미로운 과학적 발견이 강조되었습니다. 제 부친께서 이러한 과학자분들과 이들이 해당 분야에서 중요한 발전을 이룬 데에 매우 자랑스러워하실 거라 생각합니다."
올해 수상자에 대한 자세한 정보는 www.rainwaterprize.org를 방문하여 확인할 수 있다.
레인워터 자선재단 의학 연구 소개
레인워터 자선재단(Rainwater Charitable Foundation, 이하 RCF)은 저명한 사모펀드 투자자이자 자선가인 리처드 E. 레인워터(Richard E. Rainwater)에 의해 1990년대 초 설립되었습니다. RCF는 K-12 교육, 의학 연구, 기타 가치 있는 사업 분야에 다양한 프로그램을 지원합니다. 타우 관련 신경퇴행성 장애를 위한 새로운 진단법 및 치료법 개발을 촉진하고자 하는 재단의 사명을 전달하기 위해 레인워터 자선재단 의학 연구팀은 타우 컨소시움 및 레인워터상 프로그램을 운영하고 있습니다. 지금까지 의학 연구에 1억 6,100만 달러 넘게 투자된 레인워터 재단은 8개 치료법을 인간 임상 실험으로 발전시키는 데 도움을 주었습니다. 자세한 내용은 rainwatercharitablefoundation.org를 참조하시기 바랍니다.
기업 연락처:
조던 브레이너드(Jordan Brainerd)
레인워터 자선단체
jbrainerd@rainwatercf.org
(817) 820-2708
미디어 연락처:
섀넌 폭스(Shannon Fox)
에델만(Edelman)
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