韓國首爾2023年1月26日 /美通社/ -- 總部位於韓國、擁有超緊湊型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣佈，該公司與一家總部位於美國的生物製藥公司，達成了戰略研究合作，將會一起開發體內基因編輯療法。這項合作將會利用GenKOre自主研發的CRISPR-Cas平台TaRGET（基於RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術）。TaRGET平台與當前最廣為流行的基因組編輯技術CRISPR-Cas9不同，能夠利用單一的腺相關病毒(AAV)載體傳送整個編輯模塊。依托自有的TaRGET平台，GenKOre開發了不同模式的編輯工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（腺嘌呤鹼基編輯，簡稱「ABE」）、TaRGET-AI（基因激活和抑制系統）、TaRGET-FREE（基因敲入）。
GenKOre首席執行官Yong-Sam Kim表示：「此次合作展現了TaRGET平台在體內基因編輯療法應用領域的優勢和潛在效用。此次合作不僅將能提供機會，來證明TaRGET平台適用於體內療法，我們也將借此把我們技術的使用範圍，擴展到種類更為廣泛的罕見病。此次合作的基礎是我們的共同興趣，即為罕見病病人打造具有變革性意義的療法。」
根據合作協議條款規定，GenKOre最多將會收到3億美元，包括前期費用、行使選擇權的費用、在針對兩個體內疾病靶標成功達到研發和商業化里程碑方面的里程碑付款。此外，GenKOre還將獲得研究經費，並能根據最高達到產品淨銷售額的兩位數比例，獲得階梯式提成費用。
