【ボストン2022年11月9日PR Newswire】
＊ボストンのRNA Leaders USA会議で発表
BIORCHESTRA Ltd.（韓国）の最高経営責任者（CEO）兼創業者Branden Ryu博士は、2022年10月18日に米マサチューセッツ州ボストンで開催されたRNA Leaders Congress USA総会で注目の講演者だった。Ryu博士は、アミロイドβとタウの両方の病的タンパク質クリアランスを示したヒト以外の霊長類での研究に由来する同社の重要化合物BMD-001の新たな有効性データに焦点を当てた。
RNA Leaders USAは、RNA治療薬とワクチンの科学的、臨床的、商業的開発に重点を置いている。この会議には最上級経営陣が集まり、RNAの分野全体（RNA干渉＝RNAi、アンチセンス技術、低分子ターゲティング、mRNAなど）の最新情報を提供する。Branden Ryu博士に加え、Ionis、Alnylam（アルナイラム）、サノフィ（Sanofi）、バイエル（Bayer）、イーライリリー（Eli Lilly）、アストラゼネカ（Astra Zeneca）、ロシュ（Roche）、および多くの新興バイオ技術企業を代表する上級幹部が出席した。会議でとりわけ注目されたのは、RNAベースの治療法を特定の臓器、特に脳に届けるという課題だった。
Ryu博士は講演で、韓国生命工学研究院国立霊長類研究センターと共同で作成されたデータを発表した。アルツハイマー病の霊長類疾患誘発モデルを使用して、BIORCHESTRAは静脈内投与されたBMD-001による脳標的（マイクロ RNA-485-3p）関与とその後のアミロイド-β、タウの両タンパク質クリアランスを実証することができた。従って、今回はアルツハイマー病の霊長類モデルを使って、BIORCHESTRA's Drug Delivery System（BDDS（TM）、BIORCHESTRAの薬剤送達システム）が血液脳関門を通過し、適切な細胞型に送達して神経変性変化を改善することが再度確認された。データはさらに、 BMD-001が皮質、延髄、脊髄領域に広範囲に分布することを示している。
会議での発表で、Ryu博士は「この実験の有望な結果は、当社のBDDS（TM）静脈注射が前頭葉、視床、視床下部、線条体、海馬や脊髄の中枢神経系（CNS）に広範に薬剤を送達できることである」と述べ、「この実験はヒト以外の霊長類で以前に確立された体内分布データを確認したが、さらに、より小さな動物の疾患モデルで確立されたBMD-001の有効性は、ヒト以外の霊長類での有効性の表示データで確認された。これにより、当社の脳送達プラットフォームがヒトの概念にも拡張可能という確信が得られる」と結んだ。
▽BIORCHESTRAについて
BIORCHESTRAは韓国を本拠とするバイオ技術企業で、アルツハイマー病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）（ルー・ゲーリック病）などの神経変性疾患の治療に重点を置いている。BIORCHESTRAはこの分野での博士研究と博士取得後研究に基づき、Branden Ryu博士が2016年に創業した。
BIORCHESTRAが開発中の最も先進的な薬剤は神経変性疾患に焦点を当て、神経炎症と神経変性の重要な調節因子であるマイクロRNA-485-3pを標的としている。他のプログラムは、中枢神経系腫瘍とハンチントン病などの遺伝性脳疾患に焦点を当てている。
BIORCHESTRAは非公開企業のままであり、最近、本拠地である韓国大田市に研究開発（R&D）センターと適正製造基準（GMP）準拠の製造施設を開設した。これに加え、米国マサチューセッツ州ケンブリッジのワンケンドール（One Kendall）にも事務所がある。
NYC Innovation QuickFire Challenge on Neuroscience | Johnson & Johnson Innovation (jnjinnovation.com)
https://www.skbp.com/eng/news/view.do?boardCode=BDCD0001&boardSeq=546¤tPage=1&search=biorchestra
ソース： BIORCHESTRA
