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ラーヘン（スイス）, 2022年7月5日 /PRNewswire/ --
- OctapharmaはISTH 2022会議で、Octapharmaの血液および救命救急ポートフォリオの新たな臨床、科学データを発表する
- データは11のポスター発表と2つの後援シンポジウムで発表される
- Nuwiq（R）（シモクトコグアルファ）の大規模臨床試験プログラムの新データが発表され、Nuwiq（R）の有効性と安全性プロファイルが確認される
Octapharmaの血液および救命救急ポートフォリオの最新動向が、2022年7月9日から13日まで英国のロンドンで開催される国際血栓止血学会（ISTH）の第30回会議で発表される。データは、この重要国際会議中に11のポスター発表と2つの後援シンポジウムで紹介される。Octapharmaは、ISTH 2022年会議のゴールドサポーターとなっている。
本会議では、臨床試験から得られた長期データのプール解析や実際の臨床診療におけるNuwiq（R）のグローバル試験GENA-99の結果の初の発表を含む、Nuwiqの臨床試験プログラムのデータなどがポスター発表される。これらの試験では、既に実証済みのNuwiq（R）の有効性と安全性プロファイルが血友病A患者で確認された。安全性への懸念から試験の中止が最近決まった、皮下投与用に開発された遺伝子組換え第VIII因子製剤OCTA101の第I/II相試験の安全性および免疫原性の結果も発表される。4因子含有プロトロンビン複合体濃縮製剤Octaplex（R）とウイルスを二重不活性化した高純度の乾燥濃縮人アンチトロンビンIII製剤Atenativ（R）の臨床開発プログラムの最新情報も提供され、救命救急におけるOctapharmaの臨床研究・開発への取り組みが明らかにされる。
発表予定のポスターは以下の通り。
7月11日（月曜）18：30-19：30
- PB0690。octanate（R）を長期予防投与中の重症血友病A小児患者への投与量の最適化。発表著者：Evgeny Dmitriev
- PB0672。重症血友病A成人患者への遺伝子組換え第VIII因子製剤（OCTA101）皮下投与の安全性と薬物動態。発表著者：Sigurd Knaub
- PB0559。LEX-210：第Xa因子阻害剤で直接経口抗凝固治療を受けている急性大出血患者に4因子含有プロトロンビン複合体濃縮製剤を投与する無作為化・二重盲検・第3相試験。発表著者：Ravi Sarode
- PB0560。第Xa因子阻害剤（FXaI）の抗第Xa因子活性を推定するための、ヘパリン較正アッセイの使用：文献相関分析。発表著者：Ravi Sarode
- PB0716。手術中または出産時の先天性アンチトロンビン欠乏症に対する濃縮人アンチトロンビンIII製剤の有効性、安全性および薬物動態を評価する前向き・第III相試験。発表著者：Cristina Solomon
- PB0541。凍結乾燥血漿の開発および生化学的品質の評価。発表著者：Andrea Heger
- VPB0492。LEX-211（FARES-II）：出血している成人の心臓手術患者を対象に4因子含有プロトロンビン複合体濃縮製剤を凍結血漿と比較した前向き・実薬対照・無作為化・第3相試験。発表著者：Jeannie Callum
7月12日（火曜）18：30-19：30
- PB1149。治療歴のある血友病A患者におけるシモクトコグアルファの長期有効性と安全性に関するプール解析。発表著者：Gita Pezeshki
- PB1134。日常臨床治療期に入った未治療および最低限の治療しか受けていない血友病A患者に対するOctapharma第VIII因子濃縮製剤の実使用-Protect-NOW試験。発表著者：Susan Halimeh
- PB1126。日常臨床治療を受けている血友病A患者におけるシモクトコグアルファの安全性と有効性（GENA-99）。発表著者：Claire Berger
- VPB0996。FiiRST-2;重度出血性外傷患者を対象に凝固因子濃縮製剤を標準的大量出血プロトコールと比較する前向き・無作為化試験。発表著者：Jeannie Callum
OctapharmaのOlaf Walter取締役は「ISTHで新データや最新情報を紹介できるのは大変うれしい」「この分野には進歩がみられるが、緊急出血や出血性疾患の管理には、依然としてかなりの困難が伴う。当社は常にこれらの課題に正面から取り組み、患者の負担を軽減し、日々の生活を改善するべく努力している」と語った。
新データは、Octapharmaの「Under the Spotlight」シリーズの一環として、2つの後援シンポジウムでも紹介される。
- 重要な要素：血友病Aの総合的出血防止を目指して
7月9日（土曜）11：30-12：45（英国夏時間）
司会：英オックスフォード・ジョン・ラドクリフ病院のGeorgina Hall博士
本シンポジウムでは、Nuwiq（R）を使用した血友病A患者の生活改善に関する新たな臨床的、科学的知見に焦点を当てる。異なる第VIII因子製剤による個別化予防の相対的な臨床的影響を評価するためのマッチング調整間接比較や、大手術を受ける血友病A患者の出血管理のための併用療法の採用などがトピックになる。第VIII因子と血小板の結合に関する新たな試験管内データや初めて第VIII因子治療を受ける小児のインヒビター発症リスクの予測に役立つ新たなRNAシーケンス法の使用も発表される。
- 女性に焦点を当てる：出血性疾患の患者体験と新たな治療戦略
7月12日（火曜）13：15-14：30（英国夏時間）
司会：米ミルウォーキー・ウィスコンシン医科大学のVeronica Flood博士
出血性疾患の女性は、多くが未治療のまま放置されていたか、診断が遅れたため、出血リスクが高くなり、生活の質に影響を与えかねないという特有の問題に直面している。本シンポジウムでは、フォン・ヴィレブランド病および血友病Aの女性や少女が直面する課題について、著名なパネリストが議論する。講演者は、啓発活動や女性特有の臨床データ、さらに臨床医が出血性疾患の女性患者に対し十分な情報に基づいた治療決定が行えるようにする治療ガイドラインの必要性について説明する。フォン・ヴィレブランド病あるいは血友病Aの女性の管理の改善を目的とした、wilate（R）やNuwiq（R）の新規および進行中の試験の発表も行われる。
OctapharmaのLarisa Belyanskaya血液国際事業部長は「当社は、出血性疾患の女性患者が自らの症状を安全で効果的に管理してもらえるようにすることを最終目標に、今後も啓発活動や治療の改善に取り組んでいきたい」とコメントした。
▽Octapharma（オクタファルマ）について
スイスのラーヘンに本社を置くOctapharmaは、世界最大のヒトタンパク質メーカーの1つで、ヒト血漿およびヒト細胞株からヒトタンパク質を開発、製造している。Octapharmaは世界中で約1万人を雇用、免疫療法、血液学、救命救急の3つの治療分野の製品で118カ国の患者の治療をサポートしている。Octapharmaは、オーストリア、フランス、ドイツ、スウェーデンに7つの研究開発施設と5つの最先端の製造施設があり、欧州と米国で180以上の血漿成分献血センターを運営している。
▽Nuwiq（ヌーイック）（R）について
Nuwiq（R）（シモクトコグアルファ）は、化学的改質や他のタンパク質との融合をせずにヒト細胞株内で産生された第4世代の遺伝子組換え第VIII因子（rFVIII）タンパク質である（注 1）。ヒトあるいは動物由来の添加物なしに培養され、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを欠き、フォン・ヴィレブランド因子と高い親和性がある（注 1）。Nuwiq（R）治療は、重症血友病A患者280人を対象とし、そのうち190人は前治療歴がある患者（PTP：190人）、90人は前治療歴のない患者（PUP：90人）だった7件の終了済み臨床試験で評価が行われてきた（注 1）。Nuwiq（R）は、250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で提供されている（注 1）。Nuwiq（R）は、全年齢層の血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者の出血の治療と予防で使用が承認されている（注 1）。
▽wilate（ウィレート）（R）について
Wilate（R）は高純度のヒト・フォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子（VWF/FVIII）濃縮製剤で、製造時に2回のウイルス不活性化工程を経ている（注 2）。安定化剤としてアルブミンは添加されていない（注 2）。精製工程を経たVWFとFVIIIの比率は、正常な血漿と同様の1対1となる（注 2）。wilate（R）には、正常なヒト血漿と同様のVWF三重鎖構造と大きな高分子量多量体が含まれている（注 2）。wilate（R）は、承認済みの血漿成分献血センターで集められた大きなヒト血漿プール由来のものだけでつくられている（注 3）。wilate（R）には、500 IUと1000 IUのパッケージがある。wilate（R）は、デスモプレシン（DDAVP）単独投与が無効または禁忌であるフォン・ヴィレブランド病（VWD）患者の出血または手術による出血の予防および治療、ならびに血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者における出血の治療および予防に適応される（注 3）。
（注 1）Nuwiq（R）の製品概要
（注 2）Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8
（注 3）wilate（R）の製品概要
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